地贫家庭的新希望

等我病好了，一定要好好学习，努力工作，将来好好孝敬爷爷奶奶……”当听医生说自己准备可以出院，此后不用再输血了，13岁的小毅（化名）激动地说。来自贵州的小毅是解放军联勤保障部队第九二三医院张新华教授团队与广东研究团队合作以新的基因编辑靶点治疗成功、从此脱离输血依赖的两名重型β地贫患者之一。据悉，此次运用的新基因编辑靶点治愈重型β地贫，是基因编辑靶点在国际上首次用于治疗重型β地贫的成功案例，是我国基因编辑技术的又一突破。此前该团队运用另一基因编辑靶点成功使4名重型β地贫患儿脱离输血依赖，血细胞维持正常时间已2～9个月，如今患者已开启正常生活和学习。2021年12月30日南宁晚报该篇报道让许多地贫家庭看到了希望。

近日参与该项目的药物研发单位广州瑞风生物科技有限公司CEO梁峻彬博士、临床运营总监孙逸娟女士到访广西壹方慈善基金会，就地中海贫血治疗、家庭影响、广西地贫现状及公益组织针对地贫家庭开展的服务等进行了深入交谈。广西壹方慈善基金会秘书长郑加莉女士、理事林明懂先生陪同并逐一介绍了相关情况。

梁博士表示希望通过各方努力尽快实现β-地贫药物上市造福地贫家庭。一场跨区域的交流让彼此相互有了进一步的了解，也让我们看到了希望，我们期待在未来能有所合作，用各自的专业去服务地贫家庭。让地贫家庭走出疾病的阴霾。